生長激素由位于腦基底部的垂體產(chǎn)生,垂體含有不同種可生成不同激素(如生長激素)的細胞。兒童長高及肌肉發(fā)育均需生長激素,成人也需要生長激素以維持身體正常功能。
生長激素治療適用于骨骺尚未閉合的生長激素缺乏癥患兒[1]。
如果孩子身材矮小,是否就意味著生長激素缺乏?
可能不是,除了病理性原因(例如Turner綜合征、炎癥性腸病或其他基礎全身性疾病、生長激缺乏)所致身材矮小的兒童外,很多身材矮小的兒童身體健康,也沒有醫(yī)學問題,孩子身材矮小還可能是由于這些原因:
體質(zhì)性生長和青春期延遲:比正常情況生長緩慢,稱為“生長延遲”。這些兒童的生長突增比其他兒童晚,其進入青春期的時間常常也稍晚于其他兒童,但在成年時會長到正常身高。
小于胎齡兒的追趕生長:在年齡更小時已出現(xiàn)生長突增。部分兒童在年幼時生長迅速,提早經(jīng)歷生長突增。他們暫時比同年齡的其他兒童更高,但隨后其他兒童可趕上他們并長得更高。
特發(fā)性身材矮小:沒有特定原因,稱為“特發(fā)性身材矮小”。這些兒童健康,但生長更緩慢,成年時較矮小。有研究表明,身材矮小往往不會導致孩子不快樂。
家族性身材矮?。焊改敢环交螂p方身材矮小。如果父母身材矮小,孩子很有可能也會身材矮小。
生長激素治療會用于沒有生長激素缺乏癥的兒童嗎?
雖然美國FDA已批準將生長激素療法用于特發(fā)性身材矮小的兒童[2],但關于生長激素在特發(fā)性身材矮小的兒童及青少年中的使用仍存在爭議[3]。
目前FDA批準的生長激素的適應癥除了兒童生長激素缺乏癥外還包括特發(fā)性矮小、SGA(小于胎齡兒)出生后持續(xù)生長遲緩、慢性腎功能不全腎移植前、Turner綜合征、Prader-Willi綜合癥、短腸綜合征等多種導致身材矮小的疾病[4]。如果孩子的疾病在這個范圍,經(jīng)醫(yī)生嚴格評估,如果確有必要,才可使用生長激素,不同疾病的用藥劑量也不同。此外,有些特殊的矮小性疾病就不適合甚至禁忌,如軟骨發(fā)育不全生長激素就不太適合用生長激素。因此,是否可以使用生長激素,一定要找專科醫(yī)生做嚴格的評估。
通常不會對沒有生長激素缺乏癥的兒童進行生長激素治療,主要由于以下幾方面的原因:
治療效果不確定:在不使用生長激素治療的情況下,大多數(shù)身材矮小兒童在青春期會出現(xiàn)一定程度的“追趕生長”。而使用生長激素治療不一定能讓兒童生長,即使能讓兒童生長,也只會多長4-6cm。身材矮小兒童接受生長激素治療也不會長得很高[5]。
費用昂貴:生長激素治療會花費大量金錢,且治療過程并不容易。根據(jù)媒體2019年6月的報道,藥品招標信息顯示,生長激素粉針年化治療費用近1.9萬元,水針年化費用在4.2萬元左右,長效劑型的年化費用在19.6萬元左右。有患兒家長稱,使用生長激素治療兩年半共花費50-60萬元。
不良心理社會后果:兒童常需要持續(xù)多年每日注射1次,由于治療本身引起的對兒童身高的極度關注,生長激素治療還可能產(chǎn)生不良心理社會后果。
安全性不足:有適應證的情況下,治療量的生長激素引起這些不良反應的風險較小[6]。但大劑量生長激素治療可加快特發(fā)性身材矮小的兒童的青春期發(fā)動和骨骺閉合[7],盲目大劑量使用生長激素還引起更嚴重的不良反應,包括水腫、心肌病、胰島素抵抗、腦卒中、眼壓增高、關節(jié)病、特發(fā)性顱內(nèi)壓增高及男性乳房發(fā)育等。
如果孩子比同齡兒童身材矮小應該怎么辦?
對于身材矮小的兒童,要先進行兒童骨齡、生長激素分泌水平等檢查,還需要排除各種其他疾病,才可以決定是否適合使用生長激素治療。
確保孩子攝入足夠的食物且飲食健康。
幫助孩子建立自信。多發(fā)掘、多發(fā)現(xiàn)孩子的強項,不要太過于關注孩子的身高。
參考文獻:
[1]Decker R, Nygren A, Kristrm B, et al. Different thresholds of tissue-specific dose-responses to growth hormone in short prepubertal children. BMC Endocr Disord 2012; 12:26.
[2]Food and drug administration. FDA approves humatrope for short stature. Fed Regist 2003; 68:24003.
[3]Grimberg A, DiVall SA, Polychronakos C, et al. Guidelines for Growth Hormone and Insulin-Like Growth Factor-I Treatment in Children and Adolescents: Growth Hormone Deficiency, Idiopathic Short Stature, and Primary Insulin-Like Growth Factor-I Deficiency. Horm Res Paediatr 2016; 86:361.
[4]中華醫(yī)學會兒科學分會內(nèi)分泌遺傳代謝學組. 基因重組人生長激素兒科臨床規(guī)范應用的建議[J]. 中華兒科雜志, 2013, 51(6):7.
[5]Deodati A, Cianfarani S. Impact of growth hormone therapy on adult height of children with idiopathic short stature: systematic review. BMJ 2011; 342:c7157.
[6]Allen DB. Safety of growth hormone treatment of children with idiopathic short stature: the US experience. Horm Res Paediatr 2011; 76 Suppl 3:45.
[7]Kamp GA, Waelkens JJ, de Muinck Keizer-Schrama SM, et al. High dose growth hormone treatment induces acceleration of skeletal maturation and an earlier onset of puberty in children with idiopathic short stature. Arch Dis Child 2002; 87:215.